【뉴스퀘스트=김민수 기자】 현재 비알콜성지방간염(NASH)은 미국, 유럽 등 전 세계 주요 국가에서 골칫거리로 떠오른 대표적인 질환이다.

술을 섭취하지 않은 사람도 기름진 음식 등 잘못된 식습관을 갖고 있으면 비알콜성지방간염에 걸릴 수 있는데 유병율이 전 세계 인구의 약 20%를 차지하고 있는 것으로 알려졌다.

심지어 미국에서는 전체 인구 4명 중 1명이 해당 질환에 시달리고 있다는 분석이 나올 정도로 사회적으로 심각한 문제로 떠오르고 있다.

이러한 점을 고려해 글로벌제약사들이 비알콜성지방간염 치료제에 경쟁적으로 뛰어들고 있는 가운데 한국의 바이오벤처 ‘퓨쳐메디신’이 관련 신약 개발에 박차를 가하고 있어 향후 성과가 주목된다.

뉴스퀘스트는 정낙신·정완석 퓨쳐메디신 공동 대표를 직접 만나 그동안의 성과, 연구진행 상황, 앞으로의 계획 등을 들어봤다. 

◇ 술도 마시지 않았는데 지방간염에 걸린다?

비알콜성지방간염은 알콜성지방간과 비슷한 형태로 진행이 되며, 간에 염증·섬유화를 유발한다.

적절한 조치를 하지 않고 방치하게 되면 간경변, 간암으로 진행되고, 최악의 경우 간이식만이 유일한 치료 수단이다.

현재 수많은 제약사들이 비알콜성지방간염 치료제 개발에 도전하고 있지만, 아직까지 미국식품의약국(FDA), 유럽의약국(EMA)으로부터 공식 승인을 받은 치료제는 없는 상태다.

서울대학교 약학대학 교수로 재임 중인 정낙신 대표는 “글로벌 제약사조차 실패를 거듭하면서 항염증·항섬유화를 통해 질환의 단계를 악화시키는 것을 방지하는 약물 개발에 대한 요구가 매우 높은 상황”이라고 설명했다.

정낙신 대표는 약 40년 동안 ‘뉴클레오사이드’와 관련한 연구를 진행한 세계적인 석학으로 평가받고 있다.

뉴클레오사이드는 인간, 바이러스, 박테리아 등 모든 생물의 생존에 필요한 내인성 물질을 뜻한다.

퓨쳐메디신은 변형 뉴클레오사이드가 비알콜성지방간염 치료제 개발에 큰 역할을 할 것으로 보고 있다.

특히 변형 뉴클레오사이드를 잘 활용하면 비알콜성지방간염뿐 아니라 암, 심혈관계·뇌신경계 질환, 염증성질환 바이러스·박테리아 질환 등 다양한 질환의 치료 가능성이 열린다는 게 퓨쳐메디신 측 설명이다.

◇ 자체 개발한 플랫폼 ‘포커스’로 신약 개발에 전력투구(全力投球)

뉴클레오사이드는 의학계에서는 과거부터 연구되어 온 분야이지만, 아직 정부기관·투자자들에게는 낯선 개념이다.

퓨쳐메디신에 따르면 바이러스에 적용되는 변형 뉴클레오사이드를 개발하면 항바이러스제, 사람의 암세포에 적용되는 변형 뉴클레오사이드를 개발하면 항암제 등 다양한 적응증을 가지는 신약을 개발할 수 있다.

여기서 또 중요한 기술은 ▲핵심 적응증 선정 ▲뉴클레오사이드 적용 가능한 최적 약물 타켓 선정 ▲유효물질 선별 ▲후보물질 확정에 이용되는 ‘FOCUS’다.

FOCUS(Futuremedicine Origin Compound library Universal System)는 신약 개발에 사용될 수 있는 화합물 라이브러리를 의미한다.

정낙신 대표는 “이러한 라이브러리가 많고 다양할수록 신약 파이프라인 구축이 용이하기 때문에 신약개발 제약사의 지속적인 성장에 필수불가결한 지산이라고 할 수 있다”고 소개했다.

일반적으로 신약을 개발할 때 타겟에 어떤 구조의 물질이 작용하는지 모르는 상태에서 시작한다.

그렇기 때문에 대부분 회사의 경우 보유 중인 라이브러리를 이용하더라도 1~3년 동안 구조 최적화 작업을 더 수행해야 특허가 가능한 신약 피이프라인을 구축할 수 있다.

이와 비교했을 때 퓨쳐메디신의 FOCUS는 이미 타겟에 뉴클레오사이드라는 내인성 물질이 관여하기 때문에 보다 신속하게 구조 최적화 작업이 이뤄질 수 있다.

정낙신 대표는 “요약하자면 1~3년이 소요되는 구조최적화 작업을 이미 수행한 라이브러리를 보유한 상태”라며 “우리가 직접 구축한 라이브러리이기 때문에 모든 물질이 특허성을 보유하고 있다는 점도 다른 라이브러리와 차별성이라 할 수 있다”고 강조했다.

◇ 비알콜성지방간염 치료제 개발의 새로운 전기 열릴까

의료계에서는 전 세계 비알콜성지방간염 치료제 시장이 2026년까지 무려 40조원까지 성장할 것으로 보고 있다.

미국, 유럽은 물론이고 아시아권에서도 기름진 음식 등 서구화된 식습관으로 인해 비알콜성지방간염 환자가 급증하는 추세다.

아직까지 상용화된 치료제가 없는 이유는 비알콜성지방간염이 당뇨병과 마찬가지로 복잡한 병리 기전을 갖고 있고, 특정 부위만 치료한다고 해결되는 질환이 아니기 때문이다.

미래 시장 전망이 워낙 밝다보니 글로벌제약사들은 비알콜성지방간염 치료제 개발에 많은 공을 들이고 있다. 

그 중 미국 바이오텍 마드리갈 파마슈티컬스가 치료제 후보 ‘레스메티롬’ 임상3상 결과까지 발표하면서 최초의 비알콜성지방간염 치료제 승인에 한 걸음 더 다가간 상태다.

한국의 경우 한미약품, 퓨쳐메디신 단 두 곳이 비알콜성지방간염 치료제 개발에 집중하고 있다.

정낙신 대표는 “유럽에서 임상1상에서 안전성, 우수성을 확보해 현재 3개국(폴란드·헝가리·스페인), 12개 기관에서 임상2상이 진행 중”이라고 전했다.

이어 “국내에서도 올해 2월 식품의약품안전처로부터 임상 2상을 승인받아 한양대병원을 비롯한 9개 기관에서 순조롭게 임상시험이 진행되고 있다”고 덧붙였다.

미국 바이오텍 마드리갈 파마슈티컬스가 빠르게 치료제 상용화를 추진하고 있는 가운데 퓨처메디신이 비알콜성지방간염 관련 국내 대표 신약개발 제약사로 그 뒤를 바짝 뒤쫓고 있는 셈이다. 

◇ 기술력은 충분…신약 개발에 남은 최대 관건은 ‘투자자 확보’

미국 바이오텍 마드리갈 파마슈티컬스는 올해 초 시가총액이 6배 가까이 뛰면서 약 6조원까지 자금을 끌어모았다.

또 다른 비알콜성지방간염에 대한 임상시험을 진행 중인 바이킹테라퓨틱스, 89바이오 등도 미국 주식시장에서 조 단위의 시가총액을 형성하고 있다.

코넥스에 상장된 퓨쳐메디신은 외국 경쟁 기업들과의 격차를 좁히기 위해 코스닥 상장을 준비하고 있다.

정완석 대표는 “글로벌 제약 산업 내 점유율을 높이기 위해서는 지속적인 연구를 위한 투자와 도전을 범정부적으로, 사회적으로 지원해주고 응원해 주는 분위기가 형성돼야 한다”고 주장했다.

그는 “실패를 두려워하고 비난해서는 절대 세계적인 신약을 개발할 수는 없다”며 “글로벌 임상2상 연구를 위해서 현재의 투자금만으로 무리가 있기 때문에 안정적인 연구자금 확보를 위해 코스닥 이전 상장을 추진하고 있다”고 말했다.

현재 퓨쳐메디신은 비알콜성지방간염 임상에서의 성공 가능성을 확인한 상태에서 지속 가능한 성장을 위해 추가 파이프라인 개발에도 박차를 가하고 있다. 

항암제로는 ▲표적항암제(FM301) ▲면역항암제(FM401) ▲대사항암제(FM701)에 대한 연구가 진행되고 있다. 

이 중 표적항암제 ‘FM301’은 세포의 대사, 손상 반응, 적응, 성장·분화에 관여하는 신호전달 체계에 중요한 역할을 하는 단백질 ‘HASPIN’을 표적으로 뛰어난 항암효과를 보이는 연구 결과를 얻어 국제 학술지 ‘ACS central science’에 발표하기도 했다.

3세대 항암제로 평가받는 면역항암제의 경우 HK이노엔사와 공동연구를 통해 신약 개발에 들어갔다.

그 결과, 퓨쳐메디신은 한국산업기술평가관리원, 나이스평가정보로부터 각각 기술성장기업 평가 A등급을 획득했고, 중소벤처기업부 ‘예비유니콘’ 기업에 선정되기도 했다.

◇ “한국 제약산업의 성장과 투자자들의 가치 향상에 기여할 것”

수년 전부터 대기업들은 전문 경영인을 영입해 주력 사업의 연구·개발과 경영의 효율성을 높이기 위한 시스템을 갖추고 있다.

2015년 창립한 퓨쳐메디신은 초창기부터 R&D와 경영을 분리한 전문 분야 집중 공동대표제를 도입했다.

세계적인 석학 정낙신 대표가 R&D를, 전략기획·국내외 영업 전문가 정완석 대표가 경영을 맡아 운영하고 있다.

정완석 대표는 “우리 회사의 대주주이자 현재 서울대 약학대학 학장으로 활동하고 있는 이상국 교수의 소개로 정낙신 대표를 만나게 됐다”고 회상했다.

그는 “각자 전문성이 있는 분야에 최선을 다해서 세상에 없는 치료제를 개발하는 회사를 만들자는 정낙신 대표의 제안으로 설립 초기부터 연구와 운영을 분리해서 운영 중”이라고 전했다.

그동안 뉴클레오사이드 관련 SCI급 논문을 약 300편을 발표한 정낙신 대표는 글로벌제약사들로부터 수많은 ‘러브콜’을 받기도 했다.

정낙신 대표는 “미국 등에서 스카웃 제안이 여러 차례 왔지만, 나는 한국이 좋다”며 “신약 개발을 통한 한국 제약 산업의 성장이 지금 내가 추구해야 할 임무라고 생각한다”고 밝혔다. 

정낙신 대표와 정완석 대표는 세계 최고의 뉴클레오사이드 신약개발 바이오텍으로 자리매김하기 위해 최선의 노력을 다하겠다는 뜻을 내비쳤다.

특히 지금까지 퓨쳐메디신을 믿고 투자한 모든 투자자 분들을 위해서 기업 가치를 향상하는데 전념하겠다고 강조했다.

정완석 대표는 “바이오벤처로서 기술 이전은 그 무엇보다도 투자자들에게 높은 관심사”라며 “우선 비알콜성지방간염의 임상이 마무리되는 대로 접촉하고 있는 글로벌 빅파마들과 기술이전을 본격화할 예정”이라고 설명했다.

그는 “앞으로의 시장 가치가 무궁무진한 비알콜성지방간염 치료제를 비롯해 혁신적인 각종 항암제 개발을 통해 환자 진료에 도움이 되는 기업으로 거듭나겠다”고 밝혔다.

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